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  • 同种异体CAR-T疗法呈现「染色体反常」明星公司临床试验被暂停

  • 发布时间:2021-10-09 11:19:13
    来源:bet9网址登录 作者:bet9网址多少

      近来,FDA 暂停了细胞医治新锐 Allogene 的临床试验,因其在研讨细胞疗法 ALLO-501A 的过程中,发现一名患者 CAR-T 细胞中存在 “染色体反常” 的状况。

      Allogene Therapeutics 是一家临床阶段的生物技能公司,专心于开辟癌症同种异体嵌合抗原受体 T 细胞 (AlloCAR-T) 疗法的开发。

      AlloCAR-T 疗法的第一步是让两种同种异体 CAR-T 药物 ALLO-501 和 ALLO-501a 辨认 CD19(一种在 B 细胞包含癌细胞上的 B 细胞上表达的细胞外表蛋白),第二步触及基因修改,敲除 T 细胞受体基因和 CD52 基因以下降 GVHD 和异基因排挤的危险,一起 ALLO-647(专有的抗 CD52 单克隆抗体)能够按捺宿主免疫系统,并答应 AlloCAR- T 医治继续移植。

      该办法之前一向在临床试验阶段,早在本年上半年, Allogene 还发布了临床数据,证明了其用于医治血液癌的同种异体 CAR-T 具有了和自体 CAR-T 附近,甚至有更优越的医治作用。

      这次患者呈现 “染色体反常” 现象可谓是对 Allogene 的重磅冲击,音讯传出后,Allogene 的股价暴降 39%,市值蒸腾超越 10 亿美元。

      依照 Allogene 的说法,他们是在为该患者评价全血细胞削减症(低血细胞计数)而进行的骨髓活检中检测到该反常。

      “在输注 ALLO-501A 后,患者阅历了 1 级 CRS 和 2 级 ICANS(CAR-T 医治中常见的不良反应)”,Allogene 陈述说。“患者随后呈现进行性全血细胞削减症,骨髓活检显现再生障碍性贫血和染色体反常的 ALLO-501ACAR -T 细胞的存在”。

      Allogene 联合创始人 Chang 说,“首要基因核酸酶的运用会导致染色体改变,这在临床前工作中现已看到,此外任何人体内的 T 细胞阅历快速扩张都会发生改变,包含骤变和染色体改变等,而这种扩张或许导致了这种状况,所以现在下结论还为时过早。”

      CAR-T 细胞疗法是现在最为炽热的免疫疗法研讨的首要方向之一,其研讨方向首要分为自体 CAR-T 和同种异体 CAR-T 两种。

      自体 CAR-T 细胞的制备须从患者外周血中取出 T 细胞进行体外扩增、纯化,检测 CAR-T 细胞的质量后灌注至患者体内。自体 CAR-T 细胞是从患者本身搜集的,能够防止许多免疫系统的排挤反应和品德道德等问题。现在自体 CAR-T 细胞疗法取得了十分有用的发展。

      现在全球已有 5 款自体 CAR-T 细胞疗法获批上市,技能层面其间 4 款靶向 CD19(B 细胞表达的一种 CD 分子)和 1 款靶向 BCMA(肿瘤坏死因子受体 TNF 宗族成员),首要用于医治急性淋巴细胞白血病(ALL)、大 B 细胞淋巴瘤(DLNCL)、多发性骨髓瘤(MM)等血液肿瘤。

      不过自体 CAR-T 细胞疗法也面临着一些问题,如耗时太长;“个性化” 途径导致的深重工作量;因为患者身体健康水平无法供给满足的 T 细胞;本钱太高级。此种状况下,同种异体细胞疗法应运而生。

      同种异体 CAR-T 细胞疗法是从健康的捐赠者体内搜集或直接运用干细胞来历的 T 细胞,然后通过基因工程敲除引起免疫排挤的基因以及装载 CAR,但该办法也面临着两大应战:输入患者的异体细胞或许对宿主进行进犯,导致危及患者生命的移植物抗宿主病(GVHD)和因为人体的本身免疫约束,异体细胞或许敏捷被宿主的免疫细胞辨认并消除,约束它们的抗肿瘤活性。

      不过同种异体 CAR-T 细胞疗法有用的处理了 CAR-T 疗法难以制备,出产周期长,价格不菲的痛点,因而遭到了国内外许多公司的追捧。

      安全问题长期以来一向困扰着 CAR-T 范畴,任安在同种异体 CAR-T 细胞临床阶段中呈现的问题都将遭到临床最新一批细胞疗法的细心检查。

      现在来看,虽然同种异体 CAR-T 显现出了巨大的优势,但其潜力是否能彻底开释,依然取决于安全问题能否被妥善处理。

      近来,FDA 暂停了细胞医治新锐 Allogene 的临床试验,因其在研讨细胞疗法 ALLO-501A 的过程中,发现一名患者 CAR-T 细胞中存在 “染色体反常” 的状况。

      Allogene Therapeutics 是一家临床阶段的生物技能公司,专心于开辟癌症同种异体嵌合抗原受体 T 细胞 (AlloCAR-T) 疗法的开发。

      AlloCAR-T 疗法的第一步是让两种同种异体 CAR-T 药物 ALLO-501 和 ALLO-501a 辨认 CD19(一种在 B 细胞包含癌细胞上的 B 细胞上表达的细胞外表蛋白),第二步触及基因修改,敲除 T 细胞受体基因和 CD52 基因以下降 GVHD 和异基因排挤的危险,一起 ALLO-647(专有的抗 CD52 单克隆抗体)能够按捺宿主免疫系统,并答应 AlloCAR- T 医治继续移植。

      该办法之前一向在临床试验阶段,早在本年上半年, Allogene 还发布了临床数据,证明了其用于医治血液癌的同种异体 CAR-T 具有了和自体 CAR-T 附近,甚至有更优越的医治作用。

      这次患者呈现 “染色体反常” 现象可谓是对 Allogene 的重磅冲击,音讯传出后,Allogene 的股价暴降 39%,市值蒸腾超越 10 亿美元。

      依照 Allogene 的说法,他们是在为该患者评价全血细胞削减症(低血细胞计数)而进行的骨髓活检中检测到该反常。

      “在输注 ALLO-501A 后,患者阅历了 1 级 CRS 和 2 级 ICANS(CAR-T 医治中常见的不良反应)”,Allogene 陈述说。“患者随后呈现进行性全血细胞削减症,骨髓活检显现再生障碍性贫血和染色体反常的 ALLO-501ACAR -T 细胞的存在”。

      Allogene 联合创始人 Chang 说,“首要基因核酸酶的运用会导致染色体改变,这在临床前工作中现已看到,此外任何人体内的 T 细胞阅历快速扩张都会发生改变,包含骤变和染色体改变等,而这种扩张或许导致了这种状况,所以现在下结论还为时过早。”

      CAR-T 细胞疗法是现在最为炽热的免疫疗法研讨的首要方向之一,其研讨方向首要分为自体 CAR-T 和同种异体 CAR-T 两种。

      自体 CAR-T 细胞的制备须从患者外周血中取出 T 细胞进行体外扩增、纯化,检测 CAR-T 细胞的质量后灌注至患者体内。自体 CAR-T 细胞是从患者本身搜集的,能够防止许多免疫系统的排挤反应和品德道德等问题。现在自体 CAR-T 细胞疗法取得了十分有用的发展。

      现在全球已有 5 款自体 CAR-T 细胞疗法获批上市,技能层面其间 4 款靶向 CD19(B 细胞表达的一种 CD 分子)和 1 款靶向 BCMA(肿瘤坏死因子受体 TNF 宗族成员),首要用于医治急性淋巴细胞白血病(ALL)、大 B 细胞淋巴瘤(DLNCL)、多发性骨髓瘤(MM)等血液肿瘤。

      不过自体 CAR-T 细胞疗法也面临着一些问题,如耗时太长;“个性化” 途径导致的深重工作量;因为患者身体健康水平无法供给满足的 T 细胞;本钱太高级。此种状况下,同种异体细胞疗法应运而生。

      同种异体 CAR-T 细胞疗法是从健康的捐赠者体内搜集或直接运用干细胞来历的 T 细胞,然后通过基因工程敲除引起免疫排挤的基因以及装载 CAR,但该办法也面临着两大应战:输入患者的异体细胞或许对宿主进行进犯,导致危及患者生命的移植物抗宿主病(GVHD)和因为人体的本身免疫约束,异体细胞或许敏捷被宿主的免疫细胞辨认并消除,约束它们的抗肿瘤活性。

      不过同种异体 CAR-T 细胞疗法有用的处理了 CAR-T 疗法难以制备,出产周期长,价格不菲的痛点,因而遭到了国内外许多公司的追捧。

      安全问题长期以来一向困扰着 CAR-T 范畴,任安在同种异体 CAR-T 细胞临床阶段中呈现的问题都将遭到临床最新一批细胞疗法的细心检查。

      现在来看,虽然同种异体 CAR-T 显现出了巨大的优势,但其潜力是否能彻底开释,依然取决于安全问题能否被妥善处理。

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